蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破
【蔡磊参与推进的渐冻症药迎新突破】此前，国家药监局官网发布消息称，渤健（Biogen）公司生产的药物托夫生注射液（Tofersen）在国内获批上市，该药物专门用于治疗 SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 （ALS），即渐冻症，作为全球首个渐冻症对因治疗药物，引发了广泛关注。
随后，患了"渐冻症"的蔡磊表示，非常感谢国家的急速引进和药企的努力，新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望，但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者，因为托夫生是一种基因型的药物，只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者，而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。
蔡磊团队的工作人员介绍，基因型的渐冻症患者只占到所有患者群体的10%左右，剩下的都属于散发的患者，“蔡磊是属于剩下90%的散发型患者，自今年上半年以来，蔡磊的身体状况持续下滑，今年5月份，蔡磊曾因一场感冒住进了ICU，与普通人不一样，对常人来说一场普通的感冒，对他来说就可能导致病情严重恶化，目前，蔡磊还需要在人搀扶的情况下站立和行走，说话、发声、呼吸、吞咽等日常功能也变得更加困难，因会担心发生交叉感染，蔡总在家居家办公，我们接触他的时候，需要佩戴口罩，尽可能降低各种风险。
据了解，今年，蔡磊团队与多家科研机构、药企、医疗机构等进行合作，共同搭建渐冻症药物开发的联合实验室网络，并合作和推动了100多条渐冻症药物和治疗的管线，目前已经在天坛医院、北医三院、清华大学玉泉医院，还有杭州市第一人民医院等医院启动了一些渐冻症新药的临床研究，并且也获得了一些阶段性的进展。
工作人员表示，蔡磊成立的渐冻症患者数据平台目前已经链接了近15000名患者，这已经是世界上最大的以患者为中心的360度全生命周期的渐冻症科研数据平台，蔡总还呼吁了一个千人志愿遗体和脑脊髓组织的捐献，也是从0到1的推动了中国渐冻症脑脊髓病理科研的样本库的搭建。
近日，蔡磊团队处表示，渐冻症抗争者蔡磊与中美瑞康共同推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物迎来新突破，被美国FDA授予孤儿药（罕见药）资格，用于治疗肌萎缩侧索硬化症。
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